Danh mục sản phẩm

Trang chủ Góc y khoa FDA chấp thuận điều trị mới cho trẻ em mắc các bệnh hiếm gặp gây chứng viêm mạch máu nhỏ

FDA chấp thuận điều trị mới cho trẻ em mắc các bệnh hiếm gặp gây chứng viêm mạch máu nhỏ

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) mới đây đã phê duyệt thêm thuốc tiêm Rituxan (rituximab) để điều trị bệnh u hạt, viêm đa giác mạc (GPA) và viêm đa giác mạc vi thể (MPA) ở trẻ em từ 2 tuổi trở lên. Thuốc sẽ được phối hợp với glucocorticoids (hormone steroid). Đây là phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận cho các trẻ em mắc phải các căn bệnh hiếm gặp này.

Những căn bệnh này khiến các mạch máu nhỏ bị viêm, làm giảm lượng máu chảy qua. Và điều này có thể gây ra vấn đề nghiêm trọng đến chức năng và hoạt động của nhiều cơ quan, đặc biệt là phổi và thận.

Ứng dụng của Rituxan cho GPA và MPA ở trẻ em đã được phê duyệt và xếp theo đánh giá ưu tiên. Thuốc được chỉ định chủ yếu trên những đứa trẻ mồ côi, để đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đối với các căn bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng này.

Hồ sơ lâm sàng an toàn ở bệnh nhân nhi mắc GPA (trước đây gọi là bệnh u hạt Wegener) và MPA phù hợp về chủng loại, tính chất và mức độ nghiêm trọng với hồ sơ an toàn đã biết của Rituxan ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh tự miễn, bao gồm GPA và MPA. Thử nghiệm lâm sàng đã được tiến hành trên trẻ em, bao gồm 25 bệnh nhân từ 6 đến 17 tuổi (bị GPA / MPA) và đang được được điều trị bằng Rituxan hoặc rituximab được cấp phép của Hoa Kỳ trong một nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở, một cánh tay, không kiểm soát. Tất cả bệnh nhân đều được sử dụng methylprednisolone trước khi bắt đầu điều trị.

Trong thử nghiệm lâm sàng, sau giai đoạn 6 tháng thuyên giảm cảm ứng, bệnh nhân chỉ được điều trị bằng Rituxan hoặc rituximab và glucocorticoid, những bệnh nhân không thuyên giảm – hoặc có bệnh tiến triển / bùng phát không kiểm soát được / các triệu chứng bệnh đột nhiên xấu đi) – có thể được điều trị bổ sung (bao gồm các phương pháp điều trị khác)

Kết quả thu được: Tổng cộng, 14 bệnh nhân đã thuyên giảm ở mốc 6 tháng. Sau 18 tháng, tất cả 25 bệnh nhân đã thuyên giảm.

Dược động học (về phơi nhiễm thuốc) và thông tin an toàn hỗ trợ cho việc sử dụng Rituxan ở bệnh nhân từ 2 tuổi đến 5 tuổi với GPA / MPA cũng đã được bổ sung. Các tác dụng phụ phổ biến nhất trong nghiên cứu bao gồm nhiễm trùng, phản ứng liên quan đến truyền dịch và buồn nôn. Sự Hypogammaglobulinemia (tức giảm nồng độ immunoglobulin huyết thanh) cũng đã được quan sát thấy ở bệnh nhân GPA và MPA ở trẻ em được điều trị bằng các sản phẩm được sử dụng trong nghiên cứu

Trong khi đó, các tác dụng phụ phổ biến nhất của Rituxan là nhiễm trùng, phản ứng liên quan đến truyền dịch, mức độ tế bào lympho thấp bất thường trong máu (giảm bạch cầu) và thiếu máu.

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe khuyên rằng, nên theo dõi bệnh nhân về hội chứng ly giải khối u (một biến chứng điều trị trong đó các tế bào khối u bị tiêu diệt cùng lúc và giải phóng vào máu), phản ứng bất lợi của tim, tổn thương thận (nhiễm độc thận), tắc ruột và thủng ruột.

Thông tin về bác sĩ và bệnh nhân cho Rituxan chứa một cảnh báo được đóng hộp để thu hút sự chú ý đến các nguy cơ sau đây: phản ứng tiêm truyền gây tử vong; có khả năng gây tử vong nghiêm trọng cho da và phản ứng miệng; Sự tái hoạt động của virus viêm gan B có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về gan, bao gồm suy gan và tử vong; và bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển, một bệnh nhiễm trùng não nghiêm trọng hiếm gặp có thể dẫn đến tàn phế nặng hoặc tử vong. Sản phẩm này phải được phân phối với Hướng dẫn sử dụng thuốc cho bệnh nhân, cung cấp thông tin quan trọng về việc sử dụng và rủi ro của thuốc.

Rituxan đã được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị GPA và MPA vào năm 2011. Nó cũng được chấp thuận để điều trị thêm bốn bệnh, lần đầu tiên được chấp thuận để điều trị ung thư hạch không Hodgkin vào năm 1997.

Rituxan nhận được chỉ định đánh giá ưu tiên, theo đó mục tiêu của FDA là hành động trên một ứng dụng trong vòng sáu tháng khi cơ quan xác định rằng thuốc, nếu được phê duyệt, sẽ cải thiện đáng kể sự an toàn hoặc hiệu quả của việc điều trị, chẩn đoán hoặc ngăn ngừa tình trạng nghiêm trọng. Rituxan cũng nhận được chỉ định thuốc mồ côi, cung cấp các khuyến khích để hỗ trợ và khuyến khích phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp.

15 Tháng Mười, 2019

Danh mục sản phẩm

Trang chủ Góc y khoa FDA chấp thuận điều trị mới cho trẻ em mắc các bệnh hiếm gặp gây chứng viêm mạch máu nhỏ

FDA chấp thuận điều trị mới cho trẻ em mắc các bệnh hiếm gặp gây chứng viêm mạch máu nhỏ

Bài viết khác