Danh mục sản phẩm

Trang chủ Góc y khoa Liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn máu hiếm gặp

Liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn máu hiếm gặp

Vào ngày 8/11/2019, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận sử dụng Reblozyl (luspaterceptTHER aamt) để điều trị bệnh thiếu máu (thiếu tế bào hồng cầu) ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh beta thalassemia cần truyền hồng cầu thường xuyên (RBC).

Theo ông Richard Pazdur, MD, giám đốc Trung tâm Ung thư của FDA và giám đốc của Văn phòng Bệnh Ung thư tại Trung tâm FDA, “Khi bệnh nhân được truyền máu nhiều lần, bệnh nhân sẽ có nguy cơ bị quá tải sắt, và điều này làm ảnh hưởng đến nhiều cơ quan trong cơ thể. Sự chấp thuận sử dụng liệu pháp điều trị mới này sẽ cung cấp cho bệnh nhân một hướng đi mới, giúp giảm số lần truyền máu so với trước đây. Sự chấp thuận này cũng là một ví dụ về sự tiến bộ liên tục của chúng tôi đối với các bệnh hiếm gặp và cung cấp các loại thuốc mới quan trọng cho bệnh nhân.

Beta thalassemia, còn được gọi là thiếu máu của Cool Cooley, là một rối loạn máu di truyền làm giảm sản xuất huyết sắc tố (huyết sắc tố là một loại protein chứa sắt, có trong các tế bào hồng cầu mang oxy đến các tế bào khác trong cơ thể). Ở những người bị beta thalassemia, nồng độ hemoglobin thấp dẫn đến thiếu oxy ở nhiều bộ phận của cơ thể và thiếu máu, gây ra tình trạng da nhợt nhạt, yếu, mệt mỏi và nhiều biến chứng nghiêm trọng khác. Điều trị hỗ trợ cho những người bị beta thalassemia thường bao gồm các chế độ truyền máu suốt đời để cung cấp máu cho người bệnh và điều trị quá tải sắt do truyền máu trên những người đó. Ngoài ra, những người bị beta thalassemia cũng có nguy cơ phát triển cục máu đông bất thường.

Việc được chấp thuận của Reblozyl dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng trên 336 bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia cần truyền RBC, trong đó có 112 người thuộc nhóm được dùng giả dược. Hai mươi mốt phần trăm bệnh nhân dùng Reblozyl đã giảm được ít nhất 33% truyền máu so với 4,5% bệnh nhân dùng giả dược. Việc giảm truyền máu có nghĩa là bệnh nhân cần truyền máu ít hơn trong 12 tuần liên tiếp trong khi dùng Reblozyl.

Tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Reblozyl là đau đầu, đau xương, đau khớp, mệt mỏi, ho, đau bụng, tiêu chảy và chóng mặt. Bệnh nhân có thể bị tăng huyết áp trong quá trình sử dụng Reblozyl. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe cho rằng nên theo dõi huyết áp của bệnh nhân trong quá trình điều trị và bắt đầu điều trị chống tăng huyết áp nếu cần thiết. Bên cạnh đó, bệnh nhân dùng Reblozyl nên được theo dõi huyết khối (cục máu đông). Với những phụ nữ trong độ tuổi sinh sản, FDA đưa ra lời khuyên rằng họ cần áp dụng những biện pháp tránh thai hiệu quả trong khi đang điều trị bằng Reblozyl. Phụ nữ đang mang thai hoặc cho con bú không nên dùng Reblozyl vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển hoặc trẻ sơ sinh.

Reblozyl được xếp vào nhóm Thuốc mồ côi, và được cung cấp các khuyến khích để hỗ trợ và phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp.

Nguồn: (FDA)

13 Tháng Mười Một, 2019

Danh mục sản phẩm

Trang chủ Góc y khoa Liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn máu hiếm gặp

Liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn máu hiếm gặp

Bài viết khác