Trang chủ   Góc y khoa  FDA chấp thuận liệu pháp điều trị đột biến hiếm có khối u mô đệm đường tiêu hóa

FDA chấp thuận liệu pháp điều trị đột biến hiếm có khối u mô đệm đường tiêu hóa

Ngày 09/01/2020, FDA đã phê duyệt Ayvakit (avapritinib) cho Tập đoàn dược phẩm Blueprint để điều trị cho người lớn không thể cắt bỏ (bằng phương pháp phẫu thuật) hoặc di căn (khi các tế bào ung thư lan sang các bộ phận khác của cơ thể) khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) – 1 loại khối u xảy ra trong đường tiêu hóa, phổ biến nhất là ở dạ dày hoặc ruột non – chứa một yếu tố tăng trưởng thụ thể alpha (PDGFRA) có nguồn gốc tiểu cầu. Sự chấp thuận này bao gồm GIST chứa một đột biến PDGFRA D842V, đây là đột biến exon 18 phổ biến nhất. Ayvakit là một chất ức chế kinase, có nghĩa là nó ngăn chặn một loại enzyme gọi là kinase và giúp giữ cho các tế bào ung thư phát triển.

GIST mang một đột biến PDGFRA exon 18 không đáp ứng với các liệu pháp tiêu chuẩn cho GIST. Tuy nhiên, sự chấp thuận ngày hôm nay cung cấp cho bệnh nhân loại thuốc đầu tiên được phê duyệt đặc biệt cho GIST mang lại sự đột biến này, ông Richard Pazdur, MD, giám đốc Trung tâm xuất sắc của FDA và giám đốc của Văn phòng bệnh ung thư tại Trung tâm đánh giá thuốc của FDA và Nghiên cứu. Các thử nghiệm lâm sàng trên lâm sàng cho thấy tỷ lệ đáp ứng cao với gần 85% bệnh nhân bị co rút khối u với thuốc nhắm mục tiêu này.

GIST phát sinh từ các tế bào thần kinh chuyên biệt được tìm thấy trong thành của đường tiêu hóa. Một hoặc nhiều đột biến trong DNA của một trong những tế bào này có thể dẫn đến sự phát triển của GIST. Những tế bào này hỗ trợ sự di chuyển của thức ăn qua ruột và kiểm soát các quá trình tiêu hóa khác nhau. Hơn một nửa số GIST bắt đầu trong dạ dày. Hầu hết những người khác bắt đầu trong ruột non, nhưng GIST có thể bắt đầu ở bất cứ đâu dọc theo đường tiêu hóa. Các đột biến kích hoạt trong PDGFRA có liên quan đến sự phát triển của GIST và có tới khoảng 10% trường hợp GIST liên quan đến đột biến gen này.

FDA đã phê duyệt Ayvakit dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng liên quan đến 43 bệnh nhân mắc GIST mang đột biến PDGFRA exon 18, trong đó có 38 bệnh nhân bị đột biến PDGFRA D842V. Bệnh nhân đã nhận được Ayvakit 300 mg hoặc 400 mg uống mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc họ gặp phải độc tính không thể chấp nhận được. Liều khuyến cáo được xác định là 300 mg mỗi ngày. Thử nghiệm đã đo xem có bao nhiêu bệnh nhân trải qua sự co rút hoàn toàn hoặc một phần (bằng một lượng nhất định) của khối u trong quá trình điều trị (tỷ lệ đáp ứng tổng thể). Đối với những bệnh nhân mang đột biến PDGFRA exon 18, tỷ lệ đáp ứng chung là 84%, với 7% có đáp ứng hoàn toàn và 77% có phản ứng một phần. Đối với nhóm bệnh nhân có đột biến PDGFRA D842V, tỷ lệ đáp ứng chung là 89%, với 8% có đáp ứng hoàn toàn và 82% có đáp ứng một phần. Trong khi không đạt được thời gian đáp ứng trung bình, 61% bệnh nhân đáp ứng với đột biến exon 18 có phản ứng kéo dài sáu tháng hoặc lâu hơn (31% bệnh nhân có phản ứng liên tục được theo dõi trong vòng chưa đầy sáu tháng).

Các tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Ayvakit là phù (sưng), buồn nôn, mệt mỏi, suy nhược (yếu cơ thể hoặc thiếu năng lượng), suy giảm nhận thức, nôn mửa, giảm cảm giác thèm ăn, tiêu chảy, thay đổi màu tóc, tăng tiết nước mắt,… đau bụng, táo bón, phát ban và chóng mặt. Ayvakit có thể gây xuất huyết nội sọ (chảy máu xảy ra bên trong hộp sọ) trong trường hợp đó nên giảm liều, hoặc phải ngừng thuốc. Ayvakit cũng có thể gây ra các hiệu ứng hệ thần kinh trung ương bao gồm suy giảm nhận thức, chóng mặt, rối loạn giấc ngủ, rối loạn tâm trạng, rối loạn ngôn ngữ và ảo giác. Nếu điều này xảy ra, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng, Ayvakit nên được giữ lại và sau đó được tiếp tục với cùng hoặc giảm liều khi cải thiện hoặc ngưng vĩnh viễn.

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên khuyên phụ nữ mang thai rằng Ayvakit có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển hoặc trẻ sơ sinh.

Theo FAD.

14 Tháng Một, 2020

Bài viết khác

• Vắc xin COVID-19 và những lầm tưởng tai hại
• Chuyên gia phân tích mức độ nguy hiểm của chủng virus SARS-CoV-2 mới
• Lạm dụng và lệ thuộc vào pregabalin và gabapentin: Cảnh báo Đặc biệt từ TGA
• Chuyên gia nói gì về băn khoăn SARS-CoV-2 lây qua thực phẩm?
• Ngủ đông khiến tế bào ung thư dễ tái phát
• Bản tin ban chỉ đạo quốc gia phòng, chống dịch COVID-19