Danh mục sản phẩm

Trang chủ Góc y khoa FDA chấp thuận thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm.

FDA chấp thuận thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm.

Hiện nay, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép phê duyệt cho Oxbryta (voxelotor) để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên. Đây là loại thuốc đặc trị đầu tiên điều trị nguyên nhân gây bệnh thay vì điều trị triệu chứng.

FDA cho biết: “Việc chấp thuận này giúp tăng thêm hy vọng cho 100.000 người ở Hoa Kỳ và hơn 20 triệu người trên toàn cầu đang sống chung với chứng rối loạn máu suy nhược này”. Brett P. Giroir, MD cho biết: “Các nghiên cứu khoa học tập trung để tìm ra cách điều trị cho bệnh nhân mắc phải căn bệnh hồng cầu lưỡi liềm để giảm bớt được những khó khăn mà bệnh nhân này đang gặp phải hằng ngày. Các nhà nghiên cứu cũng cam kết rằng an toàn, hiệu quả cho bệnh nhân luôn được đặt lên hàng đầu. Song song với đó là việc cung cấp cho bệnh nhân đang sống chung với bệnh hồng cầu lưỡi liềm một dịch vụ chăm sóc tốt, kiến thức về bệnh và thông tin về các thuốc được FDA chấp nhận điều trị bệnh này.”

Bệnh hồng cầu lưỡi liềm là gì?

Bệnh hồng cầu hình liềm là một rối loạn máu di truyền suốt đời, trong đó các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường (hình lưỡi liềm hoặc “hình liềm”), nó sẽ hạn chế dòng chảy trong mạch máu và hạn chế việc cung cấp oxy đến các mô của cơ thể, dẫn đến cơn đau dữ dội và tổn thương nội tạng. Bệnh có biểu hiện là tình trạng viêm mãn tính nghiêm trọng, làm tăng cơn đau và tổn thương nội tạng. Các nghiên cứu phi khoa học đã chứng minh rằng Oxbryta ức chế hồng cầu hình liềm, cải thiện sự biến dạng của hồng cầu (khả năng của một tế bào hồng cầu thay đổi hình dạng) và khả năng lưu thông máu.

Bệnh hồng cầu lưỡi liềm

Vậy Oxdryta là gì?

“Oxdryta là một chất ức chế trùng hợp hemoglobin S (HbS) hồng cầu hình liềm, làm cho các tế bào hình liềm này ít có khả năng liên kết với nhau để hình thành hình liềm dẫn đến nồng độ hemoglobin thấp do phá hủy hồng cầu. Liệu pháp này là một lựa chọn mới trong việc điều trị cho những bệnh nhân mắc phải căn bệnh này.”, ông Richard Pazdur, MD, giám đốc Trung tâm Ung thư của FDA và là giám đốc của Văn phòng Bệnh ung thư tại Trung tâm FDA cho biết.

Sự chấp nhận Oxbryta dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng với 274 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Trong nghiên cứu, 90 bệnh nhân đã nhận được 1500 mg Oxbryta, 92 bệnh nhân nhận 900 mg Oxbryta và 92 bệnh nhân nhận được giả dược. Hiệu quả được dựa trên sự gia tăng tỷ lệ đáp ứng Hgb ở những bệnh nhân dùng 1500 mg Oxbryta, tỷ lệ này là 51,1% ở những bệnh nhân này so với 6,5% ở nhóm giả dược.

Các tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Oxbryta là đau đầu, tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn, mệt mỏi, phát ban và pyrexia (sốt).

Oxbryta đã được chấp nhận nhanh chóng để đáp ứng nhu cầu điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm với những triệu chứng nghiêm trọng. Bên cạnh đó các thử nghiệm lâm sàng vẫn tiếp tục được thực hiện để tìm ra các lợi ích mà Oxbryta mang lại.

FDA ưu tiên phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp và đã chấp thuận Oxbryta do Global Blood Therapeuticsn Inc sản xuất.

Theo FDA

2 Tháng Mười Hai, 2019

Danh mục sản phẩm

Trang chủ Góc y khoa FDA chấp thuận thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm.

FDA chấp thuận thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm.

Bài viết khác