Danh mục sản phẩm

Đặt hàng trực tuyến
Công ty TNHH MTV B&J Việt Đức
BILEJE
Nha khoa Việt Nam
BIVID Pharma


Trang chủ   Góc y khoa  Phương pháp điều trị đầu tiên cho rối loạn chuyển hóa gan cấp tính di truyền đã được FDA chấp nhận

Phương pháp điều trị đầu tiên cho rối loạn chuyển hóa gan cấp tính di truyền đã được FDA chấp nhận

Ngày 20.11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ FDA đã chấp thuận sử dụng trong điều trị cho Givlaari (givosiran), một loại thuốc dùng để điều trị cho các bệnh nhân gặp phải chứng rối loạn chuyển hóa gan cấp tính di truyền.

Rối loạn chuyển hóa Porphyria

Rối loạn chuyển hóa Porphyrin gan cấp tính

Đây một rối loạn di truyền dẫn đến sự tích tụ các phân tử porphyrin độc hại, được hình thành trong quá trình sản xuất heme (một thành phần của hồng cầu, giúp hồng cầu có thể liên kết với oxy). Sự tích tụ này có thể gây ra các cơn “porphyria attacks”, dẫn đến đau đớn dữ dội và tê liệt, suy hô hấp, co giật và rối loạn tâm thần.

Những cuộc tấn công của porphyrin có thể xảy ra đột ngột và gây ra những tổn thương thần kinh vĩnh viễn. thậm chí là dẫn đến tử vong, Các lựa chọn điều trị trước đây chỉ có tác dụng giúp giảm nhẹ một phần, khiến cơn đau không quá dữ dội. Loại thuốc mới được phê duyệt này được đặt hi vọng là có thể mang đến hiệu quả điều trị tốt bằng cách giúp giảm số lần porphyria attacks  trên bệnh nhân.

Để có được sự chấp thuận này, một thử nghiệm lâm sàng trên 94 bệnh nhân mắc bệnh rối loạn chuyển hóa gan cấp tính đã được diễn ra. Những người tham gia nghiên cứu được chia thành hai nhóm, một được sử dụng giả dược và một được dùng Givlaari. Hiệu quả sẽ được đo lường bằng tỷ lệ các cuộc tấn công por porria khiến cho bệnh nhân cần nhập viện / điều trị khẩn cấp hoặc truyền hemin tĩnh mạch tại nhà. Kết quả cho thấy, những người dùng Givlaari đã ít gặp phải tình trạng “porphyria attacks” hơn 70% so với bệnh nhân dùng giả dược.

Các tác dụng phụ thường gặp đối với bệnh nhân dùng Givlaari là buồn nôn và phản ứng tại chỗ tiêm. Các chuyên gia, bác sĩ cần theo dõi bệnh nhân về phản ứng dị ứng và chức năng thận. Bên cạnh đó, bệnh nhân nên được kiểm tra chức năng gan trước và định kỳ trong quá trình điều trị.

Theo FDA.

17 Tháng Mười Hai, 2019

Bài viết khác